FDA批准膀胱癌新的一线标准治疗方案：恩福替尼加帕博利珠单抗治疗使存活率翻倍

宋宝林医生

FDA批准膀胱癌新的一线标准治疗方案
- 与化疗相比，恩福替尼加帕博利珠单抗治疗使存活率翻倍
FDA授予恩福替尼（帕德塞夫）与帕博利珠单抗（可瑞达）联合治疗的完全批准后，局部晚期或转移性膀胱癌患者获得了永久性的新一线标准治疗方案，该批准不考虑患者是否适合顺铂治疗。

这一行动完成了该联合治疗方案的批准过程。今年早些时候，该方案获得了加速批准，当时取决于额外的支持数据，并限于不适合接受含顺铂的化疗治疗的患者。

两个月前，在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）会议上，需要的确证数据出炉，EV-302/KEYNOTE-A39随机试验的结果表明，恩福替尼/帕博利珠单抗组合治疗使之前未经治疗的晚期或转移性尿路上皮癌患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）比长期的化疗标准翻了一番。该试验包括了适合和不适合接受顺铂治疗的患者。

在ESMO会议上的报告后，受邀讨论者、马里兰州贝塞斯达国家癌症研究所的安德里亚·阿波罗博士称该试验结果为“我们领域的重大成就。”

她说：“所以我们欢迎恩福替尼加帕博利珠单抗成为晚期/转移性尿路上皮癌治疗的新标准。”

首席研究员、伦敦巴茨癌症中心的托马斯·波尔斯博士在介绍主要结果时感到时刻的重要性，他停顿了一下说：“实际上我有点紧张。我通常不会紧张。”

EV-302/KEYNOTE-A39涉及886名之前未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。他们被随机分配到恩福替尼/帕博利珠单抗或铂类基础化疗组，主要结果是OS和PFS。结果显示，恩福替尼/帕博利珠单抗治疗的中位OS为31.5个月，而化疗组为16.1个月；中位PFS分别为12.5个月和6.3个月。

恩福替尼/帕博利珠单抗组和化疗组的3级以上治疗相关不良事件（TRAEs）发生率分别为56%和70%。恩福替尼/帕博利珠单抗治疗的最常见的3级以上TRAEs包括斑丘疹（7.7%）、中性粒细胞减少症（4.8%）、周围神经病变（3.6%）、腹泻（3.6%）和贫血（3.4%）。

该试验结果结束了化疗作为晚期或转移性尿路上皮癌一线治疗的几十年统治。

波尔斯博士在ESMO上说：“如你所知，我们在尿路上皮癌中从未见过生存信号。我们从未在一线治疗中击败过化疗。这是我们第一次实现这一目标。”